始终以来，因兼具悲凉病用药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市集范畴有限，氯巴占迟迟未能在国内审批上市，患者时时取舍从国外代购“救命药”。

2020年，一齐充满争议的触及国外代购氯巴占案件引起平庸关注。随后，多个悲凉病癫痫患儿家庭息争髻出乞助信，号召关注氯巴占的入口和使用问题。

是药，更是民生。

2022年6月，国度卫生健康委、国度药监局息争髻布《临床急需药品临时入口责任决议》和《氯巴占临时入口责任决议》，优先选拔临时入口神志，缓解患者“无药可用”逆境，同期守旧氯巴占药品国产化。

国产氯巴占2022年获批上市，2024年投入医保，这小小的药片，燃起患者的人命但愿。

相似，阵发性就寝性血红卵白尿症（PNH）患者用药，亦然本年国度医保药品目次调节关注的一个焦点。

PNH，一种极悲凉的后天赢得性溶血性疾病，临床主要推崇为血管内溶血、骨髓造血功能短缺和反复血栓酿成，患者人命受到严重恫吓。

2021年3月，一位PNH患者遭受断药，怀着一线盼愿，向中国悲凉病定约乞助。中国悲凉病定约联袂北京协和病院、国度药监局及药企开启“悯恻用药”的爱心征途。80余天后，从瑞士引进的新药收效落地北京协和病院，患者赢得救治。新版国度医保药品目次将这一革命药盐酸伊普可泮胶囊纳入，将为更多患者带来但愿。

近几年，脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等悲凉病疗养用药接踵被纳入目次……自2018年国度医保局成就以来，仍是联贯7年开展医保药品目次调节。现在，已有90余种悲凉病用药被纳入国度医保药品目次，悲凉病药品保险水牢固步培植。

一齐走来，是奋发，更是但愿。

“医保药品目次的调节，是国度对每一个人命的尊重与呵护，是对罕见群体的尽头关爱。”中国悲凉病定约实行理事长李林康说，悲凉病患者“药篮子”的每一步调节、每一次增多，皆糟蹋易。

从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”……把保险东说念主民健康放在优先发展的策略位置，我国积极探索悲凉病用药新时势，加强药物研发，让患者更有“医靠”。

“悲凉病患者的痛苦与疗养的无助，时间揪着医者的心。让更多好药、‘救命药’进医保，是医患共同的心声。”中华医学会悲凉病分会主任委员、北京协和病院院长张抒扬说，在这条充满挑战与但愿的说念路上，咱们联袂并进，为患者点亮人命的灯塔。

一个社会的文静历程美国农夫导航，既有若何对待“大皆东说念主”，也有若何干怀“少许数东说念主”。一股股让悲凉病患者得到更好保险的力量，正会聚成暖流，浸润着每一个需要体恤的心灵。